Resumen

DE LA HOZ, Diana; VILLAMIL OSORIO, Milena  y  RESTREPO-GUALTEROS, Sonia M. Moduladores CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator): presente y futuro en la terapia de fibrosis quística. Revisión. Arch. argent. pediatr. [online]. 2019, vol.117, n.2, pp.e131-e136. ISSN 0325-0075.  http://dx.doi.org/10.5546/aap.2019.e131.

Los moduladores cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) representan el presente y el futuro del manejo farmacológico para los pacientes con fibrosis quística. El objetivo de esta publicación es realizar una revisión de esta opción terapéutica. Se revisaron artículos científicos consultando las bases de datos MedLine, información disponible a través de la página oficial Cystic Fibrosis Foundation, desde 2009 hasta 2018, en el idioma inglés. Sin restricciones respecto al tipo de estudio, se seleccionaron 12 artículos que incluyeron información sobre el estado actual de la investigación sobre moduladores CFTR. Actualmente, están aprobados por la Food and Drug Administration tres moduladores: ivacaftor, lumacaftor + ivacaftor y tezacaftor + ivacaftor, y hay otros 11 en diferentes fases de estudio. La terapia con moduladores CFTR es una realidad en desarrollo que apunta al máximo objetivo de la medicina personalizada y que promete mejorar la calidad de vida de pacientes con fibrosis quística.

Palabras clave : Fibrosis quística; Mutación; Terapia; Regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística.