Resumen

RAFAEL, Castro. La terapia génica cerebral: conquista y horizonte de lo ‘nano'. Rev. iberoam. cienc. tecnol. soc. [online]. 2012, vol.7, n.20, pp.111-128. ISSN 1850-0013.

La terapia génica cerebral consiste en la introducción de ácidos nucleicos en el tejido nervioso con un propósito terapéutico. Mediante la terapia génica (TG) no invasiva, este materialgenético es introducido indirectamente por vía sanguínea, evitando su inyección directa en el parénquima cerebral y el daño de la barrera hematoencefálica. Dicha terapia supone nuevas y excitantes perspectivas para el tratamiento de numerosas enfermedades neurológicas para las cuales no existen tratamientos farmacológicos efectivos. En los últimos años se ha producido un giro espectacular en las estrategias para la transferencia génica no invasiva del sistema nervioso central. El desarrollo de nuevos serotipos de vectores adenoasociados y de una gama de nanopartículas funcionalizadas permite introducir y expresar material génico en el tejido nervioso tras la administración periférica de dichos vectores. Los estudios en animales resultan altamente prometedores y es probable que en los próximos años den lugar a procedimientos de terapia génica útiles y seguros para su uso en pacientes. En el horizonte de la TG se abre la nanotecnología con el desarrollo de nuevos materiales y formación de vectores híbridos que mejoren la eficiencia y selectividad, pero sin olvidar el equilibrio consciente que debe haber entre necesidades humanas e innovación científica-tecnológica.

Palabras clave : Terapia génica; Nanopartículas; Cerebro; AAV9; Sociedad.

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